보건복지부 고시 제2025-37호

「국민건강보험법」 제41조제3항 및 제4항, 「국민건강보험 요양급여 기준에 관한 규칙」제5조제2항에 따라「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」(보건복지부 고시 제2025-34호(2025. 2. 26.))을 다음과 같이 개정ㆍ발령합니다.

2025년 2월 28일

보건복지부장관

「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」일부개정

요양급여의 적용기준 및 방법에 대한 세부사항 일부를 다음과 같이 개정한다.

Ⅱ. 약제 “[219] Tafamidis 경구제(품명: 빈다맥스캡슐61밀리그램)”를 별지 1과 같이 신설한다.

부     칙

이 고시는 2025년 3월 1일부터 시행한다.

변경대비표

[별지 1]

[219] 기타의 순환계용약

구  분

세부인정기준 및 방법

사유

현 행

개 정(안)

[219]

Tafamidis

경구제

(품명: 빈다맥스캡슐

61밀리그램)

<신  설>

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

- 아    래 -

가. 투여대상

트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM: Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy)으로 확진※된 만 18세 이상 성인 환자에서 다음 중 1) 또는 2)를 만족하는 경우

- 다    음 -

1) 유전자 검사를 통해 유전형으로 진단받은 경우

2) 정상형으로 다음 조건을 모두 만족하는 경우

- 다    음 -

가) 최근 6개월 동안 지속적으로 NYHA (New York Heart Association) class I∼Ⅲ

나) 심부전으로 진단을 받고 최근 6개월 이내에 심부전으로 인한 1회 이상의 입원 이력이 있는 경우

다)   NT-proBNP(N-terminal pro-B-type natriuretic peptide) level ≥ 600 pg/mL

라) 이완기말 좌심실 벽두께 ≥12mm

※ 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 진단기준

1) 심전도(ECG), 심초음파(Echo) 또는 심장자기공명영상(CMR) 검사 상에서 아밀로이드증이 의심되고,

2) 다음 조건을 모두 만족한 경우

- 다    음 -

가. 혈액 및 소변검사를 통해 경쇄아밀로이드증(AL amyloidosis)이 배제되고,

나. 핵의학 검사(99m Tc-PYP, DPD, HMDP 신티그래피)에서 grade 2 또는 3의 심장조직 내 TTR 아밀로이드 침착이 확인되거나 심장 조직검사를 통해 TTR 아밀로이드가 확인된 경우

나. 제외대상

1) 간이식 또는 심장이식을 받은 경우

2) 기계적 심장보조장치 삽입을 받은 경우

다. 평가방법

투여시작 전 및 투여 후 12개월마다 반응평가(NYHA class, 심초음파 검사 등)를 실시하여야 함.

라. 중지기준

투여시작 후 나. 제외대상에 해당하는 경우 또는 다음 조건 중 하나 이상에 해당하는 경우 동 약제 투여를 중지함.

- 다    음 -

1) NYHA class IV로 진행한 경우

2) 직전 검사결과 대비 이완기말 좌심실벽(LVWT)이 절대치 2mm 이상 증가

3) 직전 검사결과 대비 좌심실박출률(LVEF)이 절대치 5% 이상 감소

2. 동 약제는 심장 관련 진료과 전문의가 처방하여야 하며 최초 투여 시 투여대상 및 지속투여 시 반응평가 등에 대한 객관적 자료(의무기록지, 유전자검사결과지, 심장초음파 및 핵의학검사결과지, 조직검사결과지 등)를 반드시 제출하여야 함.

○ Tafamidis 경구제(품명: 빈다맥스캡슐61밀리그램)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준 신설

※ 관련근거

1) Maurer et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med 2018;379:1007-16.

2) Perry Elliott et al. Long-Term Survival With Tafamidis in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. Circ Heart Fail. 2022;15:e008193.

3) 대한심장학회(대심장 제2022-067호(2022.3.31.), 제2022-123호(2022.6.7.))

4) 대한유전성대사질환학회(유대학 제 2022-14호(2022.3.30.), 제2022-43호(2022.6.2.))

5) 대한심부전학회(심부전학회 제2022-056호, 2022.3.31.), 제2022-122호(2022.6.2.))

6) 2021 ESC Guidelines for the diagnosis and treatment of acute and chronic heart failure

7) CADTH Drug Reimbursement Recommendation (2020.2., 2022.4.)

8) PBAC Public Summary Document –  July 2020 PBAC Meeting

9) PBAC Public Summary Document – March 2021 PBAC Meeting

10) SMC(2021.7.) tafamidis 61mg soft capsules (Vyndaqel®)

11) NICE(2021.5.) Tafamidis for treating transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy

12) X. Montalban et al. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis N Engl J Med 2017;376:209-20.

13) MS Weber et al. The Patient Impact of 10 Years of Ocrelizumab Treatment in Multiple Sclerosis: Long-Term Data from the Phase III OPERA and ORATORIO Studies. Presented at the 9th Joint  ECTRIMS-ACTRIMS Meeting | Milan, Italy | 11–13 October 2023

14) S L Hauser et al. Safety of Ocrelizumab in Patients With Relapsing and Primary Progressive Multiple Sclerosis. Neurology 2021;97:e1546-e1559